Si parla sempre di più delle incredibili possibilità della terapia genica. Questa tecnica relativamente giovane è stata utilizzata dai medici parigini in un ragazzo con anemia falciforme congenita. La rivista «New England Journal of Medicine» informava sul successo degli specialisti.
La procedura è stata eseguita 15 mesi fa in un ragazzo di 13 anni con anemia falciforme. A causa della malattia, la sua milza è stata rimossa ed entrambe le articolazioni dell'anca sono state sostituite con quelle artificiali. Ogni mese doveva sottoporsi a trasfusioni di sangue.
L'anemia falciforme è una malattia genetica. Il gene difettoso cambia la forma dei globuli rossi (globuli rossi) da rotondi a falciforme, il che li fa aderire e far circolare nel sangue, causando danni agli organi interni e ai tessuti e facendoli diventare ossigenati. Ciò si traduce in dolore e morte prematura e sono necessarie anche frequenti trasfusioni di sangue salvavita.
L'Hôpital Necker Enfants Malades di Parigi ha rimosso il difetto genetico del ragazzo, prima distruggendo completamente il suo midollo osseo, dove vengono prodotti. Quindi lo hanno ricreato dalle cellule staminali del ragazzo, ma in precedenza le hanno modificate geneticamente in laboratorio. Questa procedura prevedeva l'introduzione del gene corretto in loro con l'aiuto di un virus. Il midollo osseo si è rigenerato per produrre globuli rossi normali.
Il responsabile della ricerca, prof. Philippe Leboulch ha detto a BBC News che il ragazzo, ora quasi 15enne, sta bene e non mostra sintomi di anemia falciforme. Non avverte alcun sintomo e non necessita di ricovero. Ma non si tratta ancora di una piena guarigione. L'efficacia della terapia sarà confermata da ulteriori ricerche e test su altri pazienti.
La dott.ssa Deborah Gill dell'Università di Oxford è convinta che la procedura eseguita da specialisti francesi sia un grande risultato e un'opportunità per un trattamento efficace dell'anemia falciforme.